在治疗过程中，艾莉莎从捐赠者那里接受了一剂经过基因编辑的免疫细胞，旨在攻击其体内的癌细胞。28天后，测试显示她病情有所缓解。主治医生之一罗伯特·基耶萨在声明中表示：“尽管这只是初步结果，但治疗效果非常显著，未来几个月我们将进行监测和确认。”
白血病由骨髓中的免疫细胞失控增殖引起，治疗时，医生们通常用化疗杀死所有骨髓细胞，然后移植替代骨髓。如果这一方法失败，医生可尝试嵌合抗原受体t细胞免疫疗法(car-t)。
car-t涉及向t细胞中添加一种基因，使其寻找并摧毁癌细胞，经过修饰的细胞被称为car-t细胞。但这种个性化疗法非常昂贵，且当患者病情严重时，通常不可能获得足够的t细胞来产生car-t细胞。
鉴于此，不同团队一直在对t细胞进行基因编辑，希望来自单个供体的t细胞可用于治疗许《大发dafa888 官方网站》多人。2015年该医院的瓦西姆·卡西姆等人首次利用这一疗法成功治愈了1岁女孩莱拉。
但艾莉莎的白血病由t细胞引起，传统car-t疗法无效。鉴于此，卡西姆团队对car-t细胞进行了额外的编辑，敲除了将其识别为t细胞的受体基因，但创建这些car-t细胞需要同时进行4次基因编辑，这可能导致细胞出现癌变。为此，团队使用改良版crispr技术——碱基编辑来修饰蛋白，这一方法不切割dna，而是改变dna中的碱基。
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本报记者 孙冶方 【编辑:艾思奇 】